Yhä enemmän puhutaan geeniterapian uskomattomista mahdollisuuksista. Pariisilaiset lääkärit käyttivät tätä suhteellisen nuorta tekniikkaa pojalla, jolla oli synnynnäinen sirppisoluanemia. New England Journal of Medicine -lehti kertoi asiantuntijoiden menestyksestä.
Toimenpide tehtiin 15 kuukautta sitten 13-vuotiaalle pojalle, jolla oli sirppisoluanemia. Sairauden vuoksi hänen pernansa poistettiin ja molemmat lonkkanivelet korvattiin keinotekoisilla. Hän joutui käymään verensiirroissa joka kuukausi.
Sirppisoluanemia on geneettinen sairaus. Viallinen geeni muuttaa punaisten verisolujen (punasolujen) muodon pyöreästä sirppiksi, mikä saa ne tarttumaan yhteen ja kiertämään veressä aiheuttaen vaurioita sisäelimille ja kudoksille ja saamaan ne hapettumaan. Tämä johtaa kipuun ja ennenaikaiseen kuolemaan, ja myös hengenpelastavat verensiirrot ovat tarpeen.
Hôpital Necker Enfants Malades Pariisissa poisti pojan geneettisen vian ensin tuhoamalla kokonaan hänen luuytimen, jossa ne tuotetaan. Sitten he loivat sen uudelleen pojan kantasoluista, mutta muunsivat ne aiemmin geneettisesti laboratoriossa. Tämä toimenpide sisälsi oikean geenin viemisen niihin viruksen avulla. Luuydin on uusiutunut tuottamaan normaaleja punasoluja.
Tutkimuksen johtaja prof. Philippe Leboulch kertoi BBC Newsille, että nyt lähes 15-vuotias poika voi hyvin eikä hänellä ole mitään sirppisoluanemian oireita. Hän ei tunne oireita eikä vaadi sairaalahoitoa. Mutta täydestä toipumisesta ei ole vielä kysymys. Hoidon tehokkuus varmistuu jatkotutkimuksilla ja muilla potilailla tehdyillä testeillä.
Tohtori Deborah Gill Oxfordin yliopistosta on vakuuttunut siitä, että ranskalaisten asiantuntijoiden suorittama toimenpide on suuri saavutus ja mahdollisuus tehokkaaseen sirppisoluanemian hoitoon.